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药品:多发性骨髓瘤慢病治疗有新药了!

2017-09-29 10:46:39

多发性骨髓瘤是全球发病率高居第二位的血液恶性肿瘤,多发于老年人。随着中国逐渐步入老龄化社会,老年人口基数不断增长,我国多发性骨髓瘤发病率也将呈上升趋势。

“蛋白酶体抑制剂的应用让作为一种急性的恶性肿瘤的多发性骨髓瘤变为了一种慢性疾病。”近日,苏州大学第一附属医院血液科主任、江苏省血液研究所副所长、苏州大学造血干细胞移植研究所所长吴德沛教授对记者说。

目前多发性骨髓瘤发病率已超过急性白血病。吴德沛教授介绍,多发性骨髓瘤是一种克隆性浆细胞异常增值的恶性疾病,这些恶性浆细胞不仅导致压缩性骨折、溶骨性伤害和相关骨痛,还会累及肾脏和免疫系统,该病多发于老年人,尤其在50岁到60岁之间为高发年龄,会使患者出现贫血、疲劳、肾损伤等症状,造成多种健康问题严重影响患者生活。

临床中治疗多发性骨髓瘤有蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、抗体药物等新药以及、激素化疗药等传统药物。据吴德沛教授介绍,最开始的治疗手段如糖皮质激素药物能够改善症状,但延长病人的生存比较困难。“而在临床上,真正带来革命性变化和获益的是蛋白酶体抑制剂。这类药物让患者的完全缓解率提高并且生存期也有效延长,加上用药方案的优化组合,这就让多发性骨髓瘤这一不可治愈的疾病变为了一种慢性疾病。”吴德沛教授说。

日前,蛋白酶体抑制剂的代表药物注射用硼替佐米(商品名:万珂)进入2017年版国家医保药品目录乙类范围。目前,全国已有近20个省市开始执行医保新价格。

同时,蛋白酶体抑制剂也迎来更多突破性的创新药物。据武田制药向美国FDA提交的临床数据显示,以新一代口服蛋白酶体抑制剂伊沙佐米为基础的治疗方案显著延长了复发/难治多发性骨髓瘤患者的无进展生存期,从原来的14.7个月提升至了20.6个月,总缓解率高达78.3%。

与注射用的硼替佐米相比,新一代的口服蛋白酶体抑制剂伊沙佐米为口服制剂,只需一周一次进行口服,大大提高了患者的用药依从性。

而新一代的口服蛋白酶体抑制剂已在美国欧盟等国家地区获批。据悉,伊沙佐米在中国的三期临床试验已经完成,并已向国家食药总局递交了相关数据,相信该药很快就能惠及中国患者。

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