常流鼻血，腿上总有淤青，额头出现点点红斑……患者的父亲没想到，女儿这些被他忽视的症状，竟然预示着“原发免疫性血小板减少症（ITP）”的来袭。这种疾病导致女孩体内的血小板数量一降再降，最后到了随时可能引发大出血的严重程度，而在脱离危险期后，她还需要接受长期不间断的治疗。

原发免疫性血小板减少症又叫做“特发性血小板减少性紫癜”，是由针对血小板抗原的自身抗体介导的一种获得性血小板减少性疾病。该病是最为常见的出血性疾病，约占出血性疾病总数的1/3。在成年人群中，ITP的发病率为5/10万-10/10万，60岁以上老年人是高发群体，育龄期女性的发病率高于同龄男性。在儿童群体中，ITP亦是最常见的出血性疾病，年发病率约为4/10万-5/10万。

关于导致ITP的病因，复旦大学附属中山医院血液科主任刘澎教授解释，“血小板是成熟的巨核细胞在血小板生成素的作用下产生的。如果患者免疫紊乱，导致巨核细胞成熟障碍，血小板就会减少。此外，如果患者的免疫细胞产生自身抗体，破坏血小板，也会导致血小板的减少。”

一般情况下，人体内的血小板数量是100-300×109/L。但是在ITP患者体内，血小板的数量往往不足100×109/L，若低于50×109/L就会有潜在的出血风险。血小板计数的下降，极易引发皮肤黏膜出血、颅内出血、大量胃肠道出血等症状，严重者会死亡。因此，ITP也是一种“致死性”疾病。

血小板减少症是一种通过治疗能够维持生命，却不能保证生活质量的疾病。因此，规范治疗对于这类患者而言尤为重要。中国工程院院士、江苏省血液研究所所长阮长耿介绍，临床上医生多采用糖皮质激素、丙种球蛋白等一线治疗方案，使多数患者初始治疗时血小板计数明显升高。但这些治疗方案存在的问题是，长期使用引起的副反应可能超过获益。随着靶向治疗的兴起，现在临床上也开始使用副作用较小的血小板生成素受体激动剂这类靶向药物，用于治疗经糖皮质激素类药物、免疫球蛋白治疗无效，或脾切除术后慢性原发免疫性血小板减少症患者。（马遥）